BioMarin apresenta novos dados do estudo de Fase 3 de ROCTAVIAN® (valoctocogene roxaparvoveque) no Congresso da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia

Dados do estudo relacionado à terapia gênica, direcionada para o tratamento da hemofilia A grave, demonstram controle durável e sustentado do sangramento, com expressão do fator VIII mantida por quatro anos após a infusão de ROCTAVIAN. Resultados adicionais reforçam impacto significativo de ROCTAVIAN na Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (HRQoL – sigla em inglês)

No Brasil, o tratamento já tem aprovação regulatória pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) [1] e está em avaliação da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), órgão do governo responsável por estabelecer limites para preços de medicamentos

SÃO PAULO , 24 de junho de 2024 /PRNewswire/ -- A BioMarin Pharmaceutical Inc (Nasdaq: BMRN) anuncia novos dados que reforçam a segurança e eficácia a longo prazo de ROCTAVIAN® (valoctocogene roxaparvoveque), terapia gênica destinada ao tratamento de adultos com hemofilia A grave. Os dados do estudo serão apresentados no 32º Congresso da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH) em Bangkok , Tailândia, de 22 a 26 de junho de 2024.

"Temos o prazer de compartilhar dados que demonstram que ROCTAVIAN continua a oferecer controle de sangramento (durável e sustentado), além de expressão endógena do fator VIII, quatro anos após a infusão. Esses resultados representam o acompanhamento do estudo de Fase 3 mais longo e extenso de uma terapia gênica para hemofilia", disse Hank Fuchs , MD, presidente mundial de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin. "É importante ressaltar que esses dados de Fase 3 também indicam um platô nos níveis de fator VIII após o terceiro ano, com a maioria dos pacientes permanecendo sem a profilaxia. Isso mostra que ROCTAVIAN pode oferecer proteção a longo prazo contra sangramentos em adultos com hemofilia A grave, além de proporcionar alívio da carga de infusões e injeções crônicas."

Dados de quatro anos do maior estudo clínico de Fase 3 de hemofilia com terapia gênica demonstram segurança e eficácia a longo prazo do ROCTAVIAN

O estudo de Fase 3 (GENEr8-1) demonstrou que o controle durável do sangramento e a expressão sustentada do fator VIII (FVIII) foram mantidos quatro anos após o tratamento com ROCTAVIAN. A atividade do FVIII permaneceu quase estável quando comparada com os resultados relatados anteriormente e nenhum novo impacto relacionado à segurança foi observado. Dos 134 pacientes que receberam ROCTAVIAN no estudo, 112 tiveram dados basais da taxa de sangramento anualizada (ABR, Annualized Bleeding Rate ) coletados prospectivamente durante um período de pelo menos seis meses enquanto estavam em profilaxia de rotina com FVIII antes de receber ROCTAVIAN. Desses, dois interromperam o estudo antes do quarto ano. Durante o quarto ano, 73,6% dos participantes restantes (81/110) não tiveram sangramentos tratados. Ao longo de todo o período do estudo até o momento do corte dos dados, 24 dos 134 participantes retomaram a profilaxia com FVIII ou emicizumabe sem complicações. A atividade média do FVIII no final do quarto ano (n=130) foi de 27,1 UI/dL, avaliada por ensaio de um estágio (OSA), e de 16,1 UI/dL, avaliada por ensaio cromogênico (CSA), níveis que permaneceram quase estáveis em relação aos dados de três anos relatados anteriormente. Em quatro anos, a média da taxa de sangramento anualizada (ABR) para sangramentos tratados na população remanescente foi de 0,8 sangramentos/ano, e a média da ABR para todos os sangramentos foi de 1,3 sangramentos/ano, uma melhora significativa frente aos 4.8 e 5.4 sangramentos/ano dos dados de baseline , respectivamente.

Tabela 1. Taxa de sangramento e uso de FVIII ao longo de quatro anos após o tratamento com ROCTAVIAN na população remanescente (N=112)

Resultados sugerem impacto positivo de ROCTAVIAN na qualidade de vida relacionada à saúde

Em uma análise adicional do estudo de Fase 3 GENEr8-1, ROCTAVIAN proporcionou melhoras significativas ao longo de quatro anos na Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (HRQoL) em pessoas com hemofilia A grave, mesmo para aquelas com níveis de FVIII abaixo de 5%. Essas melhoras foram medidas usando a avaliação Hemo-QOL-A, um questionário projetado para medir a HRQoL em pessoas com hemofilia A e B. Quatro anos após o tratamento, o escore total médio do Hemo-QOL-A aumentou 6,2 pontos em relação ao valor basal, com melhoras observadas em Capacidade Física Funcional (4,8 pontos), Aspectos Funcionais (5,9 pontos) e Consequências de Sangramento (9,2 pontos). Com base na atividade do FVIII no quarto ano, o escore total médio do Hemo-QOL-A aumentou 6,3, 5,8 e 6,9 pontos para os participantes com atividade do FVIII nos intervalos ≥40%, ≥5% a <40% e <5%, respectivamente.

"As pessoas que vivem com hemofilia A grave frequentemente experimentam uma grande carga associada ao tratamento ao longo da vida, como a necessidade de infusões ou injeções frequentes, bem como complicações de saúde associadas aos sangramentos", disse Flora Peyvandi , M.D., Ph.D., presidente do ISTH e autora do estudo. "Esses dados demonstram o impacto significativo e positivo que o tratamento com ROCTAVIAN pode ter na qualidade de vida dos pacientes, especialmente ao ajudá-los a se mover mais livremente e a reduzir a carga de lidar com episódios hemorrágicos."

Dados do estudo clínico mostram segurança e eficácia de sete anos do ROCTAVIAN

Dados adicionais a serem apresentados no Congresso da ISTH, previamente compartilhados no Congresso da Associação Europeia de Hemofilia e Distúrbios Aliados (EAHAD) de 2024, incluem resultados de fase 2, os quais demonstraram que a maioria dos adultos com hemofilia A grave tratados com ROCTAVIAN manteve o controle do sangramento sete anos após a infusão, com apenas dois dos sete participantes retomando a profilaxia. No sétimo ano, na coorte que recebeu ROCTAVIAN na dose de 6x10^13 gv/kg (n=5), a mediana da atividade do FVIII permaneceu na faixa de hemofilia leve (10,3 UI/dL por ensaio cromogênico), e a ABR média diminuiu 96% em relação ao valor basal.

Sobre a Hemofilia A
A hemofilia A, também chamada de deficiência de fator VIII (FVIII) ou hemofilia clássica, é uma doença genética ligada ao cromossomo X causada por FVIII ausente ou defeituoso, uma proteína de coagulação. Embora seja transmitida de pais para filhos, cerca de um terço dos casos é causada por uma mutação espontânea, uma nova mutação não herdada. Aproximadamente 1 em cada 10 mil pessoas tem hemofilia A.

Sobre a ROCTAVIAN
ROCTAVIAN é uma terapia gênica baseada em vetor viral adenoassociado usada para o tratamento de adultos com hemofilia A grave que não têm anticorpos contra o vírus adenoassociado sorotipo 5 (AAV5), que é determinado por um exame de sangue. A infusão única funciona entregando um gene funcional que é projetado para permitir que o corpo produza FVIII por conta própria, reduzindo a necessidade de profilaxia contínua.

A Comissão Europeia (CE) concedeu aprovação condicional de registro a ROCTAVIAN em agosto de 2022. A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou ROCTAVIAN em junho de 2023 e a ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) concedeu aprovação no Brasil em março de 2024.

Sobre a BioMarin

Fundada em 1997, a BioMarin é uma biofarmacêutica global dedicada a transformar vidas por meio da descoberta genética. A empresa desenvolve e comercializa terapias direcionadas que abordam a causa raiz de condições genéticas. As capacidades incomparáveis de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin resultaram em oito terapias comerciais transformadoras para pacientes com doenças genéticas raras. A abordagem distinta da empresa para a descoberta de medicamentos gerou um portfólio diversificado de candidatos a terapias comerciais, clínicas e pré-clínicas, que atendem a uma necessidade médica significativa não satisfeita, possuem biologia bem compreendida e oferecem a oportunidade de serem os primeiros no mercado ou de proporcionar um benefício substancial sobre as opções de tratamento existentes. Para obter mais informações, visite www.biomarin.com.br

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Referência

^{[1] BRASIL. Ministério da Saúde. Anvisa aprova primeiro produto de terapia gênica para tratamento de hemofilia A no Brasil. 2024. Disponível em: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2024/anvisa-aprova-primeiro-produto-de-terapia-genica-para-tratamento-de-hemofilia-a-no-brasil . Acesso em:  jun. 2024 .}

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FONTE BioMarin