ROCTAVIAN® (valoctocogeno roxaparvoveque), administrado através de uma única infusão, é capaz de controlar os sangramentos em pacientes com hemofilia A grave. Já foi aprovado nos EUA e Europa, e representa uma grande transformação na vida de pessoas que vivem com a hemofilia A grave
SÃO PAULO , 13 de março de 2024 /PRNewswire/ -- A BioMarin, empresa global de biotecnologia que busca transformar vidas por meio de descobertas genéticas, anunciou que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), órgão responsável pela promoção da proteção da saúde da população brasileira, aprovou ROCTAVIAN® (valoctocogeno roxaparvoveque), a primeira terapia gênica para o tratamento de adultos com hemofilia A grave.
A hemofilia A é caracterizada pela deficiência ou defeito congênito do fator VIII (FVIII), proteína que atua na coagulação do sangue. ROCTAVIAN® é um tratamento de dose única, indicado apenas para adultos com hemofilia A grave e age no controle de sangramentos, que são recorrentes, dolorosos e, muitas vezes, debilitantes. A terapia gênica fornece um gene funcional projetado para permitir que o corpo produza o FVIII por conta própria, reduzindo a necessidade de profilaxia contínua.
A ANVISA baseou sua decisão na análise de um conjunto significativo de dados do programa de desenvolvimento clínico de ROCTAVIAN®, a terapia gênica mais extensivamente estudada para a hemofilia A, incluindo resultados de três anos do estudo global de Fase 3 GENEr8-1 (270-301). Este estudo demonstrou controle estável e durável dos sangramentos, incluindo a redução na taxa média anualizada de sangramento (ABR – do inglês "Annualized Bleeding Rate") e na taxa média anualizada de infusão de fator VIII. Além disso, os dados incluíram cinco e quatro anos de acompanhamento das coortes de dose de 6e13 gv/kg e 4e13 gv/kg, respectivamente, no estudo de escalonamento de dose de Fase 1/2 em andamento. A BioMarin comprometeu-se a continuar a trabalhar com a comunidade e com as autoridades regulatórias para monitorar os efeitos a longo prazo do tratamento.
"O tratamento da hemofilia A grave representa um fardo para as pessoas que não respondem adequadamente às terapias disponíveis e que ainda convivem com infusões frequentes, com alto risco de complicações de saúde, sangramento descontrolado e danos irreversíveis nas articulações. A terapia gênica tem se mostrado bastante promissora e é uma inovação capaz de impactar positivamente a vida destas pessoas", comenta a dra. Margareth Ozelo, investigadora principal do estudo global de Fase 3 com ROCTAVIAN (GENEr8-1) e Professora de Hematologia e Hemoterapia da Faculdade de Ciências Médicas da UNICAMP.
"O Brasil foi responsável pela inclusão do maior número de pacientes no estudo GENEr8-1, realizado globalmente pela BioMarin. Temos muito orgulho de fazer parte desta história de inovação na hemofilia, com um papel tão importante no nosso país", diz Eduardo Franco , diretor médico da BioMarin.
Para Tania Maria Onzi Pietrobelli, presidente da FBH – Federação Brasileira de Hemofilia, a chegada da terapia gênica já era esperada. "Já se falava há algum tempo sobre uma terapia gênica específica para o tratamento de hemofilia, entretanto, foi necessário um longo processo de aprimoramento dessa tecnologia e muita pesquisa para se obter os resultados que se tem hoje. A terapia gênica para hemofilia A vem se somar ao arsenal terapêutico já existente, permitindo cada dia mais opções que levem a tratamentos personalizados" declara.
O medicamento agora passará por avaliação da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamento (CMED), órgão do governo responsável por estabelecer limites para preços de medicamentos. A terapia posteriormente será submetida à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), que tem o papel de assessorar o Ministério da Saúde na incorporação, exclusão ou alterações de novas tecnologias em saúde do sistema.
Sobre a Hemoflia A
A hemofilia é um distúrbio genético, hereditário e que não possui cura e é também considerada uma doença rara. A hemofilia A é a mais comum entre os tipos de hemofilia, causada pela deficiência do fator VIII. Entre os sintomas mais comuns estão hemorragias e sangramentos frequentes e prolongados, que ocorrem de forma espontânea ou a partir de cortes e traumas. Na hemofilia grave, os sangramentos podem ocorrer diversas vezes por semana, provocando degeneração de articulações e ossos. Quanto maior sua gravidade, maior a quantidade de sintomas e mais precocemente é a sua manifestação 1 .
Segundo o Sistema da Universidade Aberta do Sistema Único de Saúde (UNA-SUS), a quarta maior população de pacientes hemofílicos do mundo está no Brasil: são cerca de 13 mil pessoas vivendo com esta condição. Dentro deste número, 11 mil foram diagnosticados com hemofilia tipo A e cerca de 50% desse total possuem a forma grave da doença 2 . Atualmente, o SUS oferece uma terapia de reposição do fator de coagulação deficiente, por meio de infusões intravenosas recorrentes. De acordo com a Secretaria de Atenção Especializada à Saúde, do Ministério da Saúde, a terapia oferecida pelo SUS é contínua e se estende por toda vida, fazendo com que um paciente com hemofilia A grave chegue a realizar de 100 a 150 infusões por ano.
Sobre ROCTAVIAN®
ROCTAVIAN® é uma terapia gênica baseada em vetor de vírus adenoassociado, indicada para o tratamento de adultos com hemofilia A grave (deficiência congênita do fator VIII com atividade do fator VIII < 1 UI/dL), sem histórico de inibidores do fator VIII e sem anticorpos detectáveis para o vírus adenoassociado sorotipo 5 (AAV5).
A infusão de dose única de ROCTAVIAN® funciona fornecendo um gene funcional projetado para permitir que o corpo produza o FVIII por conta própria, eliminando ou reduzindo a necessidade de profilaxia contínua.
Sobre a BioMarin
Fundada em 1997, a BioMarin é uma farmacêutica global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta genética. A empresa desenvolve e comercializa terapias-alvo que abordam a causa raiz de condições genéticas. As descobertas da BioMarin levaram a tratamentos pioneiros e à condução de vários candidatos a medicamentos em estágio clínico e pré-clínico, aplicando a mesma abordagem, orientada pela ciência e centrada no paciente, para um grupo mais amplo de distúrbios genéticos. Para informações adicionais, por favor, visite BioMarin.com.br
Declarações prospectivas
Este comunicado à imprensa pode conter declarações prospectivas sobre as perspectivas de negócios da BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), incluindo, sem limitação, declarações sobre: os benefícios potenciais e o impacto do ROCTAVIAN para o tratamento de adultos com hemofilia A grave, incluindo a capacidade de impactar positivamente a vida dessas pessoas e a capacidade de permitir maiores opções que levam a tratamentos personalizados; Os planos da BioMarin para continuar a trabalhar com a comunidade e as autoridades reguladoras para monitorar os efeitos de longo prazo do ROCTAVIAN; e os planos e expectativas da BioMarin em relação aos procedimentos regulatórios brasileiros para a ROCTAVIAN, incluindo aqueles pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) e a incorporação ao Sistema Único de Saúde (SUS) pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec). Essas declarações prospectivas são previsões e envolvem riscos e incertezas tais que os resultados reais podem diferir materialmente dessas declarações. Esses riscos e incertezas incluem, entre outros: o sucesso da BioMarin na comercialização de ROCTAVIAN, incluindo a obtenção de níveis adequados de participação de mercado e reembolso; se a ROCTAVIAN terá os impactos e benefícios previstos; Os resultados e o calendário dos estudos pré-clínicos e dos ensaios clínicos de ROCTAVIAN em curso e planeados e a divulgação dos dados desses ensaios, incluindo a monitorização contínua dos participantes nos ensaios clínicos e nos estudos pós-aprovação; capacidade da BioMarin de fabricar com sucesso ROCTAVIAN para os ensaios clínicos e comerciais; o conteúdo e o calendário das decisões das autoridades reguladoras, incluindo a CMED e a Conitec, em relação à ROCTAVIAN; e os fatores detalhados nos registros da BioMarin na Securities and Exchange Commission (SEC), incluindo, sem limitação, os fatores contidos sob o título "Fatores de Risco" no Relatório Anual da BioMarin no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, pois tais fatores podem ser atualizados por quaisquer relatórios subsequentes. Os acionistas são instados a não depositar confiança indevida em declarações prospectivas, que falam apenas a partir da data deste documento. A BioMarin não tem nenhuma obrigação e se isenta expressamente de qualquer obrigação de atualizar ou alterar qualquer declaração prospectiva, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma.
BioMarin® e ROCTAVIAN® são marcas registradas da BioMarin Pharmaceutical Inc. no Brasil.
Referências
1
https://abraphem.org.br/a-hemofilia/gravidade-e-sintomas-da-hemofilia/
Acesso em dezembro de 2023.
2
https://www.unasus.gov.br/noticia/brasil-tem-a-quarta-maior-populacao-de-pacientes-com-hemofilia-do-mundo
Acesso em dezembro de 2023.
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FONTE BioMarin