– A Submissão Foi Feita sob a Regulamentação para Doenças Raras –
SÃO PAULO, 28 de setembro de 2021 /PRNewswire/ -- A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), empresa líder em terapias de RNAi, anunciou hoje que a submissão para autorização de comercialização da vutrisirana, um RNAi terapêutico experimental para o tratamento da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR) em pacientes adultos com polineuropatia foi apresentada à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA). A vutrisirana foi submetida sob o escopo da via de revisão prioritária, que é concedida a medicamentos inovadores que tratam doenças raras através de processo regulatório acelerado. A Alnylam espera uma decisão da ANVISA no meio de 2022.
"A submissão feita hoje representa um outro passo adiante no nosso esforço para trazer o quarto RNAi terapêutico para pessoas no Brasil que vivem com doenças raras e devastadoras," disse Norton Oliveira , Vice-presidente Sênior e Chefe de Operações para a América Latina da Alnylam. "A amiloidose hATTR é uma condição progressiva rara considerada endêmica no Brasil, afetando mais de 5.000 pessoas no país. Estamos ansiosos para trabalhar em estreita colaboração com a ANVISA a fim de tornar a vutrisirana disponível para estes pacientes o mais rapidamente possível."
A submissão para registro é baseada nos resultados positivos do estudo HELIOS-A, um estudo global fase 3, randomizado, aberto, que avaliou a eficácia e a segurança da vutrisirana. A vutrisirana está sendo também avaliada pelo Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos da América (EUA) e pela European Medicines Agency (EMA). A vutrisirana recebeu a designação de droga órfã ( Orphan Drug Designation ) nos EUA e na União Europeia (UE) para o tratamento da amiloidose ATTR. A vutrisirana também recebeu a designação Fast-Track nos EUA para o tratamento da polineuropatia associada à amiloidose hATTR em adultos.
Sobre a Vutrisirana
A vutrisirana é um RNAi terapêutico experimental, administrado por via subcutânea, em desenvolvimento para o tratamento da amiloidose ATTR, que engloba as amiloidoses hereditária (hATTR) e selvagem (ATTRwt). Ela é desenhada para se ligar ao RNA mensageiro específico e silenciá-lo, bloqueando as produções das proteínas transtirretina (TTR) selvagem e variante. A administração da vutrisirana a cada 3 meses pode ajudar a reduzir a deposição e facilitar a remoção dos depósitos amiloides de TTR nos tecidos, e potencialmente restaurar as funções dos mesmos. A vutrisirana utiliza a plataforma de endereçamento (ESC – Enhanced Stabilization Chemistry
)- GalNAc da Alnylam, desenhado para proporcionar uma potência aumentada e uma alta estabilidade metabólica que pode permitir injeções subcutâneas menos frequentes. A segurança e a eficácia da vutrisirana não foram avaliadas pelo Food and Drug Administration
dos EUA, pela European Medicines Agency
, pela ANVISA ou por qualquer outra autoridade sanitária.
Sobre o Estudo Fase 3 HELIOS-A
HELIOS-A (NCT03759379) é um estudo global fase 3, randomizado, aberto feito para avaliar a eficácia e a segurança da vutrisirana. O estudo incluiu 164 pacientes com amiloidose hATTR com polineuropatia em 57 centros de pesquisa, em 22 países. Os pacientes foram randomizados 3:1 para receberem tanto 25 mg de vutrisirana (N=122) através de injeção subcutânea uma vez a cada 3 meses ou 0,3 mg/kg de patisirana (N=42) através de infusão intravenosa uma vez a cada 3 semanas (como um comparador de referência) por 18 meses. Os resultados de eficácia da vutrisirana no HELIOS-A são comparados aos do grupo placebo do estudo pioneiro fase 3 APOLLO, que avaliou a eficácia e a segurança da patisirana numa população de pacientes similar à estudada no HELIOS-A. O desfecho primário é a mudança a partir da linha de base no escore mNIS+7 aos 9 meses. Os desfechos secundários avaliados aos 9 meses são a mudança a partir da linha de base no escore Norfolk QoL-DN e no 10-MWT cronometrado. Mudanças a partir da linha de base no NT-proBNP foram avaliadas como desfecho exploratório aos 9 meses. Desfechos secundários adicionais aos 18 meses serão avaliados no estudo HELIOS-A, incluindo mudanças a partir da linha de base nos escores mNIS+7 e Norfolk QoL-DN, no 10-MWT cronometrado, no Índice de Massa Corpórea modificado (IMCm), na Escala de Incapacidade Geral construída pelo método Rasch ( Rasch-built Overall Disability Scale
- R-ODS), e níveis séricos de transtirretina (TTR). Dados adicionais de desfechos exploratórios cardíacos serão avaliados aos 18 meses, incluindo NT-proBNP, medidas ecocardiográficas e avaliações do depósito cardíaco por cintilografia com tecnécio. Após o período de tratamento de 18 meses, todos os pacientes são elegíveis para receber vutrisirana por 18 meses adicionais como parte do tratamento de extensão randomizado, quando eles receberão ou vutrisirana 25 mg uma vez a cada 3 meses ou vutrisirana 50 mg uma vez a cada 6 meses.
Sobre a Amiloidose hATTR
A amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR) é uma doença hereditária, progressivamente debilitante e fatal causada por variantes (i.e., mutações) no gene TTR
. A proteína TTR é primariamente produzida no fígado e é uma transportadora da vitamina A. Variantes no gene TTR
fazem com que proteínas amiloides anormais se acumulem e danifiquem tecidos e órgãos do corpo, tais como nervos periféricos e coração, resultando em neuropatia periférica sensitivo-motora intratável, neuropatia autonômica e/ou cardiomiopatia, assim como outras manifestações da doença. A amiloidose hATTR representa uma importante necessidade médica não atendida, com morbidade e mortalidade significativas, e que afeta aproximadamente 50.000 pessoas no mundo. A sobrevida mediana é de 4,7 anos após o diagnóstico, sendo ainda mais reduzida (3,4 anos) nos pacientes apresentando cardiomiopatia.
Sobre o RNAi
O RNAi (RNA de interferência) é um processo celular natural de silenciamento gênico que representa uma das fronteiras mais promissoras e de mais rápido avanço na biologia e no desenvolvimento de medicamentos atualmente. Sua descoberta foi anunciada como "um grande avanço científico que acontece uma vez a cada década ou mais", e foi reconhecida com o prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina em 2006. Ao explorar o processo biológico natural de RNAi que ocorre em nossas células, uma nova classe de medicamentos, conhecida como terapia de RNAi, é agora uma realidade. Os pequenos RNA de interferência (siRNA), as moléculas que medeiam o RNAi e compõem a plataforma terapêutica de RNAi da Alnylam, atuam numa etapa metabólica mais precoce em relação aos medicamentos convencionais, silenciando de maneira potente os RNA mensageiros (RNAm) – os precursores genéticos – que codificam proteínas causadoras das doenças, prevenindo assim que sejam produzidas. Trata-se de uma abordagem revolucionária com potencial para transformar o tratamento de pacientes com enfermidades genéticas e outras doenças.
Sobre a Alnylam Pharmaceuticals
A Alnylam (Nasdaq: ALNY) está liderando a translação do RNA de interferência (RNAi) numa nova classe de medicamentos inovadores com potencial para transformar a vida de pessoas afligidas por doenças genéticas raras, cardiometabólicas, hepáticas, infecciosas e neurológicas centrais/oculares. Com base em ciência agraciada com o Prêmio Nobel, a terapia de RNAi representa uma abordagem poderosa e clinicamente validada para o tratamento de uma ampla variedade de doenças graves e debilitantes. Fundada em 2002, a Alnylam está cumprindo uma visão ousada de transformar possibilidade científica em realidade, com uma robusta plataforma terapêutica de RNAi. A Alnylam tem um forte pipeline de medicamentos experimentais, incluindo seis candidatos a produtos que estão em estágios avançados de desenvolvimento. A Alnylam está executando sua estratégia "Alnylam P 5
x25" para entregar medicamentos transformadores tanto para doenças raras quanto para doenças comuns, beneficiando pacientes ao redor do mundo através de inovação sustentável e desempenho financeiro excepcional, resultando num perfil líder em biotecnologia. A Alnylam está sediada em Cambridge, MA.
Para obter mais informações sobre nossas pessoas, nossa ciência e nosso pipeline, visite www.alnylam.com
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Declarações Prospectivas da Alnylam
Várias declarações neste comunicado sobre as expectativas, planos, aspirações e objetivos da Alnylam, incluindo aqueles relacionados à terapia experimental vutrisirana e seu potencial como opção de tratamento administrado por via subcutânea, uma vez a cada 3 meses, em baixas doses, com encorajador perfil de segurança para pacientes com amiloidose hATTR com polineuropatia que tem potencial para reverter as manifestações de polineuropatia da doença, o tempo esperado para uma decisão pela ANVISA a respeito da submissão para autorização de comercialização da vutrisirana, as avaliações das submissões regulatórias da vutrisirana pelo FDA e pela EMA, a aspiração da Alnylam de se tornar uma empresa líder em biotecnologia, e o cumprimento planejado de sua estratégia "Alnylam P 5
x25", constituem declarações prospectivas para fins das disposições de porto seguro sob a Lei de Reforma de Litígios de Títulos Privados de 1995. Os resultados reais e os planos futuros podem diferir materialmente daqueles indicados por essas declarações prospectivas como resultado de vários riscos, incertezas e outros fatores importantes, incluindo, sem limitação: o impacto direto ou indireto da pandemia global de COVID-19 ou qualquer pandemia futura nos negócios da Alnylam, resultados de operações e condições financeiras e a efetividade ou tempestividade dos esforços de Alnylam para mitigar o impacto da pandemia; a capacidade da Alnylam de descobrir e desenvolver novos candidatos a medicamentos e abordagens de liberação e demonstrar de maneira bem sucedida a eficácia e a segurança de seus candidatos a produtos; os resultados pré-clínicos e clínicos para seus candidatos a produtos; ações ou orientações das agências reguladoras e a capacidade da Alnylam para obter e manter a aprovação regulatória para seus candidatos a produtos, bem como precificação e reembolso favoráveis; lançamento, comercialização e venda bem sucedidos de seus produtos aprovados globalmente; atrasos, interrupções ou falhas na fabricação e fornecimento de seus candidatos a produtos ou seus produtos comercializados; obtenção, manutenção e proteção de propriedade intelectual; a capacidade da Alnylam de expandir com sucesso a indicação para ONPATTRO (ou vutrisirana, se aprovada) no futuro; a capacidade da Alnylam de gerenciar suas despesas de crescimento e operação através de investimentos disciplinados em operações e sua capacidade de alcançar um perfil financeiro autossustentável no futuro sem a necessidade de financiamento futuro de ações; a capacidade da Alnylam de manter colaborações estratégicas de negócios; a dependência da Alnylam em terceiros para o desenvolvimento e comercialização de determinados produtos, incluindo Novartis, Regeneron e Vir; o desfecho de litígio; o impacto potencial de investigações atuais e o risco de futuras investigações governamentais; e despesas inesperadas; bem como aqueles riscos mais plenamente discutidos nos "Fatores de Risco" apresentados no mais recente relatório trimestral da Alnylam no Formulário 10-Q arquivado na Securities and Exchange Commission
(SEC) e em seus outros arquivamentos na SEC. Adicionalmente, quaisquer declarações prospectivas representam as opiniões da Alnylam apenas até o presente momento e não devem ser consideradas como representando suas opiniões em qualquer data subsequente. A Alnylam se isenta explicitamente de qualquer obrigação, à exceção do disposto na lei, de atualizar quaisquer declarações prospectivas.
Este comunicado não tem a intenção de transmitir conclusões sobre eficácia e segurança referentes a quaisquer usos experimentais ou esquemas de doses de quaisquer terapias de RNAi experimentais. Não existe garantia de que quaisquer terapias experimentais ou esquemas de doses para tais terapias completarão de maneira bem-sucedida seus desenvolvimentos clínicos ou obterão aprovações pelas autoridades sanitárias.
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FONTE Alnylam Pharmaceuticals